2021年11月10日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）發(fā)布《中國新藥注冊臨床試驗現(xiàn)狀年度報告（2020年）》，首次對中國新藥注冊臨床試驗現(xiàn)狀進行了全面匯總分析，旨在全面掌握中國新藥注冊臨床試驗進展，加強藥品監(jiān)管能力建設(shè)。
本報告根據(jù)2020年度登記的藥物臨床試驗信息，從申辦者類型、藥物類型、試驗品種、適應(yīng)癥、試驗分期、特殊人群試驗、臨床試驗的組長單位、啟動耗時和完成情況等角度對臨床試驗的整體進展、主要特點、變化趨勢、和突出問題等進行匯總、梳理和分析。
根據(jù)報告，化學(xué)藥臨床試驗前10位品種基本為抗腫瘤藥物：其中甲磺酸阿帕替尼片開展試驗最多，為15項；其次分別為鹽酸米托蒽醌脂質(zhì)體注射液和氟唑帕利膠囊，均為10項。
生物制品開展臨床試驗的前10位品種主要為治療用生物制品，其中重組人源化抗 PD-1 單克隆抗體注射液開展試驗數(shù)量最多，為17項，其次分別為阿替利珠單抗注射液和帕博利珠單抗注射液，均為11項；預(yù)防用生物制品涉及2個品種，分別為新型冠狀病毒滅活疫苗（Vero 細胞）和四價流感病毒裂解疫苗，分別開展10項和8項臨床試驗。
同時，從作用靶點來看，登記臨床試驗的藥物品種的前 10 位靶點分別為 PD-1、CYP51A1、VEGFR、PD-L1 等，且品種數(shù)量分別多達 75 項、53項、50 項、43 項；前 10 位靶點中有 9 個靶點的藥物適應(yīng)癥領(lǐng)域集中在同一適應(yīng)癥領(lǐng)域，其中 7 個靶點的藥物品種的適應(yīng)癥超過 90%的占比集中在抗腫瘤領(lǐng)域。
臨床試驗數(shù)量最多的前10位靶點也主要集中在為PD-1、VEGFR 等，其中 PD-1、VEGFR、PD-L1 等靶點的品種開展的臨床試驗均超過 60 多項，PD-1 靶點的臨床試驗的數(shù)量將近 100項；另外，6 個靶點的藥物臨床試驗中 I 期的占比均超過 40%，II 期臨床試驗在各靶點中的占比均不高，而 PD-1、VEGFR、PD-L1 等靶點的開展的臨床試驗 III 期均高達 20 項。
此外，2020 年度 605 項生物制品臨床試驗中共有 26 項（4.3%）細胞/基因治療臨床試驗，共涉及 22 個品種（以受理號計），主要以 CD19 靶點為主，其次為干細胞品種，此外還包含 1 個基因治療品種。
從2020 年登記的藥物臨床試驗總體上看，我國目前在研藥物靶點和適應(yīng)癥領(lǐng)域分布都較為集中，適應(yīng)癥主要集中在抗腫瘤、內(nèi)分泌和心血管領(lǐng)域，肺癌適應(yīng)癥大部分為非小細胞癌，靶點集中度高，同質(zhì)化競爭激烈。
